發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
發(fā)文日期2024年11月20日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
施行日期2024年11月20日
效力級(jí)別部門(mén)規(guī)范性文件
依據(jù)《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作（“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”）申報(bào)指南》，現(xiàn)將Fitusiran 注射液納入“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”，試點(diǎn)項(xiàng)目的基本信息如下：
品種名稱(chēng)：Fitusiran 注射液
申報(bào)單位：Genzyme Corporation
適應(yīng)癥：本品適用于作為常規(guī)預(yù)防治療，用于有或無(wú)凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12歲青少年患者，以預(yù)防或減少出血的發(fā)生頻率。
申報(bào)階段：D階段-上市申請(qǐng)前/上市申請(qǐng)階段。
工作要點(diǎn)：計(jì)劃在臨床試驗(yàn)中開(kāi)展患者定性訪談研究，在上市后研究階段收集與評(píng)估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治療體驗(yàn)等相關(guān)的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
2024年11月20日
