發(fā)文機關(guān)國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2018年09月21日
時效性現(xiàn)行有效
施行日期2018年09月21日
效力級別部門規(guī)范性文件
委員：
您提出的關(guān)于進一步加強細胞免疫治療與體細胞治療規(guī)范化管理的提案收悉，現(xiàn)就涉及我委職責的有關(guān)問題答復如下：
一、 不斷推進干細胞臨床研究機構(gòu)和項目備案工作
2015年8月，原國家衛(wèi)生計生委與原食品藥品監(jiān)管總局共同制定《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）》，明確醫(yī)療機構(gòu)是干細胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責任主體，開展干細胞臨床研究需進行機構(gòu)備案和項目備案。至今已有102家醫(yī)療機構(gòu)和19個臨床研究項目完成備案，使干細胞治療技術(shù)從基礎(chǔ)研究進入臨床研究，有力推動我國干細胞治療技術(shù)發(fā)展。2018年，兩部門發(fā)布《關(guān)于開展干細胞臨床機構(gòu)評估督導工作的通知》，并組織專家于對8省市11家機構(gòu)進行評估。今后，我委將會同國家藥監(jiān)局繼續(xù)落實《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）》，進一步推動干細胞臨床研究機構(gòu)備案和項目備案工作，加強事中事后監(jiān)管，促進干細胞臨床研究有序開展。
二、 全力支持細胞治療產(chǎn)品申報藥物注冊
一是支持國家藥監(jiān)局藥審中心提高細胞治療等創(chuàng)新生物藥的技術(shù)審評能力。我委在“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項2018年度課題立項計劃中，委托中國食品藥品檢定研究院承擔定向課題“創(chuàng)新生物技術(shù)藥評價及標準化關(guān)鍵技術(shù)研究”，盡快建立相關(guān)創(chuàng)新生物技術(shù)藥的科學評價體系，從而破解評審技術(shù)瓶頸，支持細胞與基因治療藥物等創(chuàng)新生物技術(shù)藥評價及標準化研究。二是加強細胞治療藥物研發(fā)支持。我委在“重大新藥創(chuàng)制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”科技重大專項立項計劃中支持多家醫(yī)藥企業(yè)和科研機構(gòu)，開展針對包括肺癌、肝癌、多發(fā)性骨髓瘤在內(nèi)的多個CAR-T技術(shù)品種研究。共投入中央財政經(jīng)費約4140萬元，支持相關(guān)創(chuàng)新團隊的培育和發(fā)展。新藥專項2018年課題計劃中已經(jīng)有多個CAR-T研究項目以公開擇優(yōu)方式納入立項，目前國內(nèi)研發(fā)進展較快實力較強的幾家企業(yè)如傳奇生物、科濟生物等都將得到資助。
三、 下一步工作
近年來，體細胞治療腫瘤等難治性疾病展現(xiàn)出良好的應用前景。為滿足臨床需求，進一步規(guī)范和促進體細胞治療的發(fā)展，我委與國家藥監(jiān)局就細胞治療技術(shù)監(jiān)管工作進行多次研討，借鑒干細胞臨床研究管理模式，組織開展細胞治療技術(shù)臨床研究機構(gòu)申報、遴選、備案。細胞治療技術(shù)臨床研究項目應當在備案機構(gòu)開展，并履行項目備案程序，規(guī)范臨床研究行為，保護受試者和患者權(quán)益。對按藥品申報的細胞治療產(chǎn)品,需按照藥監(jiān)局的相關(guān)技術(shù)指南和要求進行。
感謝您對衛(wèi)生健康工作的關(guān)心與支持。
國家衛(wèi)生健康委員會
2018年9月21日
