發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2019年08月30日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)國(guó)藥監(jiān)提函〔2019〕29號(hào)
施行日期2019年08月30日
效力級(jí)別部門(mén)規(guī)范性文件
楊愛(ài)明委員：
您提出的關(guān)于罕見(jiàn)病用藥審批流程需要“特事特辦”的提案收悉，現(xiàn)會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委答復(fù)如下：
一、 對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批
為鼓勵(lì)罕見(jiàn)病治療藥品研發(fā)，2016年2月，原食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號(hào)）并于2017年12月修訂實(shí)施，對(duì)包括罕見(jiàn)病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊(cè)申請(qǐng)實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。截至2019年5月，我局已將69件治療罕見(jiàn)病的藥品注冊(cè)申請(qǐng)（按受理號(hào)計(jì)）納入優(yōu)先審評(píng)程序，大大加快了產(chǎn)品研發(fā)和上市進(jìn)程。
二、 將臨床急需境外上市罕見(jiàn)病治療新藥納入專門(mén)通道審評(píng)審批
為加快罕見(jiàn)病治療藥品等臨床急需境外新藥在我國(guó)上市，我局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號(hào)），對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專門(mén)通道進(jìn)行審評(píng)審批，明確相關(guān)工作程序及申報(bào)資料要求。我局將加強(qiáng)與申請(qǐng)人溝通交流、加強(qiáng)督導(dǎo)管理、加快審評(píng)，對(duì)列入專門(mén)通道的罕見(jiàn)病治療藥品在3個(gè)月內(nèi)審結(jié)。
按照《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》相關(guān)工作程序，我局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委組織專家對(duì)臨床急需境外新藥品種進(jìn)行遴選，經(jīng)公示后，已先后發(fā)布兩批臨床急需境外新藥品種名單，其中包括37個(gè)罕見(jiàn)病治療藥品。對(duì)列入專門(mén)通道的品種，我局積極與相關(guān)企業(yè)溝通，鼓勵(lì)在我國(guó)提出申報(bào)，加快審評(píng)審批。目前，已有治療特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓的司來(lái)帕格片、治療黏多糖貯積癥的依洛硫酸酯酶α、治療多發(fā)性硬化的鹽酸芬戈莫德膠囊、治療高膽固醇血癥的依洛尤單抗、治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的依庫(kù)珠單抗、治療多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療肌萎縮側(cè)索硬化的依達(dá)拉奉注射液已經(jīng)通過(guò)該專門(mén)通道獲批進(jìn)口。
下一步，我局將繼續(xù)認(rèn)真貫徹落實(shí)國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議精神，加快罕見(jiàn)病治療藥品的審評(píng)審批。國(guó)家衛(wèi)生健康委將配合做好罕見(jiàn)病用藥進(jìn)口或研發(fā)審批相關(guān)工作，提高罕見(jiàn)病用藥的供應(yīng)保障水平。
感謝您對(duì)藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
國(guó)家藥監(jiān)局
2019年8月30日
