發(fā)文機(jī)關(guān)國家醫(yī)療保障局
發(fā)文日期2019年09月12日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)醫(yī)保函〔2019〕148號(hào)
施行日期2019年09月12日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
李秀香代表：
您提出的關(guān)于保障罕見病患者用藥權(quán)益的建議收悉，經(jīng)商國家衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局、工業(yè)和信息化部，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 關(guān)于建立罕見病用藥的醫(yī)療保障體系的問題
自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來，國家醫(yī)療保障部門始終十分重視罕見病醫(yī)療保障和救助的相關(guān)工作。2000年以來，國家先后發(fā)布了4版醫(yī)保藥品目錄，醫(yī)保用藥范圍不斷擴(kuò)大，水平逐步提升。2017年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中將血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病的治療用藥納入目錄范圍，并通過談判準(zhǔn)入的方式將治療多發(fā)性硬化癥的重組人干擾素β-1b、治療血友病的重組人凝血因子VIIa納入，同時(shí)大幅降低了價(jià)格。
按照黨中央、國務(wù)院決策部署，我局已于近期啟動(dòng)了新一輪的醫(yī)保目錄調(diào)整工作，4月下旬公布了《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》。工作方案中明確提出了“突出臨床價(jià)值，補(bǔ)齊保障短板，提升保障效果”的指導(dǎo)思想，優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。
近日，我局公布了新版醫(yī)保藥品目錄，進(jìn)一步增加了目錄中的罕見藥品，如治療原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液等。同時(shí)，經(jīng)專家評(píng)審還有128個(gè)藥品納入了擬談判藥品范圍，下一步我局將與有關(guān)企業(yè)進(jìn)行談判，適當(dāng)降低價(jià)格后再納入目錄范圍。其中也包括了治療肺動(dòng)脈高壓、多發(fā)性硬化癥等罕見病的藥品。
在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用、支付比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線將降至為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對(duì)貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。
在醫(yī)療救助方面，資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對(duì)其參保后個(gè)人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助。原則上，低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對(duì)象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。
下一步，我們將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，通過嚴(yán)格的專家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。同時(shí)，我們將積極會(huì)同有關(guān)部門，對(duì)創(chuàng)新罕見病的保障模式開展研究，逐步提高罕見病患者的保障水平。
二、 關(guān)于鼓勵(lì)罕見病藥物研發(fā)和生產(chǎn)的問題
為滿足罕見病治療用藥需求，鼓勵(lì)罕見病治療藥品等創(chuàng)新研發(fā)，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局分別于2015年、2016年、2017年發(fā)布了《關(guān)于藥品注冊(cè)審評(píng)審批若干政策的公告》（2015年第230號(hào)），《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2017〕126號(hào)），提出了一攬子鼓勵(lì)罕見病用藥注冊(cè)申報(bào)的措施，明確對(duì)罕見病用藥注冊(cè)申請(qǐng)實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批。2018年，國家藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》（2018年第23號(hào)），進(jìn)一步優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批程序。
針對(duì)臨床急需境外罕見病治療新藥，2018年國家藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號(hào)），對(duì)罕見病藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進(jìn)行審評(píng)審批，并可直接認(rèn)可境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行申報(bào)。同時(shí)，國家藥品監(jiān)督管理局在加強(qiáng)與申請(qǐng)人溝通交流的基礎(chǔ)上，對(duì)列入專門通道的罕見病治療藥品在3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)。2018年11月，藥品監(jiān)督管理局會(huì)同國家衛(wèi)健委遴選并公布了第一批《臨床急需境外上市新藥品種名單》，共計(jì)48個(gè)品種，其中包括20個(gè)罕見病治療藥。2019年5月，又公布了第二批《臨床繼續(xù)境外上市新藥品種名單》，共計(jì)26個(gè)品種，其中包括17個(gè)罕見病用藥。
此外，國家工業(yè)和信息化部牽頭會(huì)同發(fā)展改革委、科技部、商務(wù)部、原衛(wèi)生計(jì)生委、原食品藥品監(jiān)督管理總局印發(fā)了《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)范指南》，將提升供應(yīng)保障能力作為一項(xiàng)主要任務(wù)，明確提出要綜合運(yùn)用監(jiān)管、醫(yī)保、價(jià)格、采購、使用等政策，引導(dǎo)企業(yè)開發(fā)和生產(chǎn)短缺藥，重點(diǎn)解決罕見病藥等問題。
三、 關(guān)于降低罕見病患者用藥成本方面
為落實(shí)國務(wù)院常務(wù)會(huì)議精神，降低患者用藥成本，國家藥品監(jiān)督管理局于2018年4月發(fā)布《關(guān)于進(jìn)口化學(xué)藥品通關(guān)檢驗(yàn)有關(guān)事項(xiàng)的公告》（2018年第12號(hào)），取消進(jìn)口化學(xué)藥品逐批強(qiáng)制檢驗(yàn)。2019年2月，財(cái)政部等部門又聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，自2019年3月起，對(duì)進(jìn)口罕見病藥品，減按3%征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅。增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅。通過相關(guān)政策，將有利于鼓勵(lì)罕見病藥品的上市和進(jìn)口，降低患者用藥負(fù)擔(dān)。
四、 關(guān)于研究建立罕見病治療藥品數(shù)據(jù)保護(hù)制度方面
2017年10月1日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號(hào)，以下簡稱42號(hào)文件），提出要對(duì)創(chuàng)新藥、罕見病治療藥品等藥品注冊(cè)申請(qǐng)人提交的自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期。為貫徹落實(shí)42號(hào)文件，國家藥品監(jiān)督管理局正在組織研究罕見病治療藥品數(shù)據(jù)保護(hù)制度。
下一步，我們將繼續(xù)認(rèn)真貫徹落實(shí)國務(wù)院常務(wù)會(huì)議精神，積極會(huì)同相關(guān)部門做好罕見病用藥醫(yī)療保障、進(jìn)口和研發(fā)審批等相關(guān)工作，提高罕見病患者用藥的供應(yīng)保障水平。
感謝您對(duì)醫(yī)療保障事業(yè)的支持和關(guān)心。
國家醫(yī)療保障局
2019年9月12日
